Результаты исследования были опубликованы в научном журнале The New England Journal of Medicine. В крупномасштабном испытании приняли участие 1795 добровольцев с ранней стадией болезни Альцгеймера. Каждые две недели в течение 18 месяцев они получали внутривенно «Леканемаб», а контрольная группа – плацебо. Учёные отслеживали изменения с помощью 18-балльной шкалы, которая измеряет когнитивные и функциональные способности – оценку памяти, ориентацию в пространстве, логичность суждений, возможность ухода за собой.
У тех, кому вводили лекарство, умственные способности снижались медленнее, однако разница со второй группой составляет по этой шкале не более половины балла. Как отмечают эксперты, для эффективного лечения требуется разрыв как минимум в один балл. Вместе с тем у пациентов, получавших «Леканемаб», вероятность перехода к следующей стадии заболевания во время исследования была на 31% ниже. Авторы считают, что, несмотря на скромные результаты исследования, они являются клинически значимыми, потому что задержка прогрессирования болезни даже на несколько месяцев положительно сказывается на жизни пациентов.
«Леканемаб» исправляет патологические изменения в мозге, так как находит и удаляет из него токсичный белок амилоид. Он накапливается у людей с болезнью Альцгеймера и тесно связан с её развитием. Сейчас таким пациентам назначают другие препараты, помогающие справиться с симптомами, но ни один из них не изменяет течение болезни. Профессор Джон Харди (John Hardy), один из ведущих мировых исследователей, 30 лет назад выдвинувших идею борьбы с амилоидом, назвал лекарство историческим и заявил, что начинается терапия болезни Альцгеймера. Профессор Тара Спайрс-Джонс (Tara Spires-Jones) из Эдинбургского университета считает, что полученные результаты – это «большое событие», потому что в течение долгого времени учёные получали «стопроцентно отрицательные результаты». Британский врач Сьюзан Кольхаас (Susan Kohlhaas) считает, что, хотя эффект от нового препарата на первый взгляд выглядит скромным, это только начало, и следующее поколение препаратов будет лучше. С научной точки зрения, вероятно, что эффективность препарата при более длительных испытаниях окажется выше. «Не думаю, что эти результаты стоит считать окончательными», – полагает Кольхаас.
Основной причиной нейродегенерации при болезни Альцгеймера считают вещества, образованные амилоидными и тау-белками. Однако многие исследования показывают, что существуют и другие причины. Поэтому, несмотря на успех «Леканемаба», учёные говорят о важности разработки новых лекарств. Болезнь Альцгеймера – сложное заболевание, поэтому необходимо комбинированное лечение, и лекарства, снижающие количество амилоидных бляшек, – лишь часть решения.
Специалисты отмечают, что «Леканемаб» действует на ранних стадиях заболевания, поэтому необходимо обращаться за медицинской помощью при первых признаках проблем с памятью. Рекомендуется провести анализ амилоида – сканирование мозга или анализ спинномозговой жидкости – для того, чтобы определить наличие болезни Альцгеймера или другой формы деменции. Сейчас только 1−2% больных деменцией проходят такие тесты. «Леканемаб» обладает и побочными эффектами. У 20% участников испытаний на компьютерной томографии мозга были видны признаки отёка мозга и микроскопические кровоизлияния. В целом 7% людей, получавших препарат, были вынуждены прекратить его приём из-за побочных эффектов, поэтому пока окончательно неизвестно, насколько он безопасен.
Сейчас Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) рассматривает возможность одобрения «Леканемаба» в ускоренном порядке, это решение будет принято в январе 2023 года. Разработчики препарата планируют начать процесс сертификации лекарства в других странах в следующем году.
В мире насчитывается более 55 млн больных болезнью Альцгеймера, а к 2050 году, по прогнозам, их будет 139 млн.
Александр Островский
